0
-
16/08/2016
Thử nghiệm đầu tiên trên người về một quả thận nhân tạo sinh học mang lại hy vọng về khả năng cứu sống những người bị suy thận cấp tính của thiết bị, các nhà nghiên cứu tại Hệ thống Y tế Đại học Michigan cho biết.
Trong khi nghiên cứu giai đoạn I/II được thiết kế chủ yếu để xem xét sự an toàn của việc sử dụng thiết bị này trên người, kết quả cũng cho thấy sự cải thiện chức năng thận. Các bệnh nhân tham gia thử nghiệm đối mặt với khả năng tử vong trung bình là 86% tại bệnh viện. Sáu trong số 10 bệnh nhân đó sống sót sau hơn 30 ngày sau khi điều trị bằng thận nhân tạo sinh học. Nghiên cứu xuất hiện trên tạp chí Kidney International số tháng 10.
“Những kết quả này cho thấy loại tế bào gốc/tế bào gốc trưởng thành ở người này được bệnh nhân suy thận cấp dung nạp tốt và có một số điều rất thuyết phục và dẫn đến một số kết quả cải thiện tình trạng lâm sàng của bệnh nhân. Đây là một nghiên cứu nhỏ nhưng nó đã đủ thuyết phục để chúng tôi và FDA đồng ý tiến hành một nghiên cứu giai đoạn II đầy đủ,” tác giả chính của nghiên cứu H. David Humes, MD, giáo sư về Nội khoa tại Trường Y UM cho biết. Humes đã phát triển thiết bị hỗ trợ ống thận, hay còn gọi là RAD, hợp mực tế bào quan trọng đối với thận nhân tạo.
RAD đang được phát triển cho các ứng dụng thương mại trong tương lai theo giấy phép của Nephros Therapeutics Inc.
Nghiên cứu giai đoạn I/II đã thu hút 10 bệnh nhân tại UMHS và Cleveland Clinic Foundation. Bệnh nhân bị bệnh nặng, suy thận cấp và nhiều bệnh khác, bao gồm nhiễm trùng huyết, suy đa tạng, hội chứng suy hô hấp cấp và các biến chứng sau mổ.
Mỗi bệnh nhân được điều trị tới 24 giờ với thiết bị hỗ trợ ống thận. Một số bệnh nhân đã được ngừng điều trị sớm hơn vì các phản ứng như hạ đường huyết hoặc số lượng tiểu cầu thấp, hoặc vì các biến chứng liên quan đến các tình trạng y tế khác của họ.
Thận nhân tạo sinh học bao gồm một hợp mực lọc máu như trong lọc thận truyền thống. Hợp mực đó được kết nối với một thiết bị hỗ trợ ống thận, được làm bằng các sợi rỗng được lót bằng một loại tế bào thận gọi là tế bào ống thận gần. Các tế bào này nhằm lấy lại các chất điện giải quan trọng, muối, glucose và nước, cũng như kiểm soát việc sản xuất các phân tử của hệ miễn dịch được gọi là cytokine, mà cơ thể cần để chống lại nhiễm trùng.
Máy lọc thận thông thường loại bỏ các thành phần quan trọng này của huyết tương, cùng với các chất thải độc hại, và không thể cung cấp chức năng điều hòa cytokine của các tế bào sống. Liệu pháp truyền thống cho bệnh nhân suy thận cấp tính hoặc mãn tính bao gồm lọc máu hoặc ghép thận, cả hai đều có những hạn chế.
Humes và các đồng nghiệp của ông đã bắt đầu phát triển công nghệ này một thập kỷ trước, xác định tiền thân/tế bào gốc của người trưởng thành và thử nghiệm thiết bị này trên động vật. Thử nghiệm ban đầu trên động vật, được công bố trên tạp chí Nature Biotechnology vào tháng 4 năm 1999, cho thấy các tế bào trong RAD thực hiện các chức năng chuyển hóa và nội tiết tố bị mất trong bệnh suy thận cấp.
Cuối cùng, các nhà nghiên cứu hy vọng thiết bị này có thể cấy ghép cho những bệnh nhân bị suy thận cấp hoặc mãn tính như một sự thay thế lâu dài cho chức năng thận. Cần nhiều thử nghiệm hơn nữa trước khi điều đó có thể trở thành hiện thực và bất kỳ việc sử dụng tiêu chuẩn nào của liệu pháp này vẫn còn nhiều năm nữa.
"Mục tiêu dài hạn, nếu điều này cho thấy hiệu quả ở những bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối, là chế tạo một thiết bị hoàn toàn có thể cấy ghép được. Phòng thí nghiệm của chúng tôi đang làm việc với các kỹ sư tại UM và Cleveland Clinic để tạo ra các màng đúc nano có thể thu nhỏ thiết bị. Humes có thể được cấy ghép và thay thế hoàn toàn chức năng của các cơ quan.
Hiện tại, một thử nghiệm ngẫu nhiên, có đối chứng giai đoạn II của RAD trong bệnh suy thận cấp hiện đang được tiến hành tại sáu trung tâm y tế học thuật theo loại thuốc mới nghiên cứu, được tài trợ bởi Nephros Therapeutics Inc., nghiên cứu dự kiến sẽ mở rộng đến các trung tâm bổ sung vào cuối năm nay.
Các nhà nghiên cứu của UMHS cũng đã lên kế hoạch, vào cuối năm 2005, một thử nghiệm giai đoạn I/II để điều tra tính an toàn của RAD đối với những người bị suy thận mãn tính giai đoạn cuối. Các nhà điều tra không tìm kiếm tình nguyện viên cho cuộc thử nghiệm đó và thiết bị này cũng chưa sẵn sàng để cấy ghép cho bệnh nhân.
Trong khi nghiên cứu giai đoạn I/II được thiết kế chủ yếu để xem xét sự an toàn của việc sử dụng thiết bị này trên người, kết quả cũng cho thấy sự cải thiện chức năng thận. Các bệnh nhân tham gia thử nghiệm đối mặt với khả năng tử vong trung bình là 86% tại bệnh viện. Sáu trong số 10 bệnh nhân đó sống sót sau hơn 30 ngày sau khi điều trị bằng thận nhân tạo sinh học. Nghiên cứu xuất hiện trên tạp chí Kidney International số tháng 10.
“Những kết quả này cho thấy loại tế bào gốc/tế bào gốc trưởng thành ở người này được bệnh nhân suy thận cấp dung nạp tốt và có một số điều rất thuyết phục và dẫn đến một số kết quả cải thiện tình trạng lâm sàng của bệnh nhân. Đây là một nghiên cứu nhỏ nhưng nó đã đủ thuyết phục để chúng tôi và FDA đồng ý tiến hành một nghiên cứu giai đoạn II đầy đủ,” tác giả chính của nghiên cứu H. David Humes, MD, giáo sư về Nội khoa tại Trường Y UM cho biết. Humes đã phát triển thiết bị hỗ trợ ống thận, hay còn gọi là RAD, hợp mực tế bào quan trọng đối với thận nhân tạo.
RAD đang được phát triển cho các ứng dụng thương mại trong tương lai theo giấy phép của Nephros Therapeutics Inc.
Nghiên cứu giai đoạn I/II đã thu hút 10 bệnh nhân tại UMHS và Cleveland Clinic Foundation. Bệnh nhân bị bệnh nặng, suy thận cấp và nhiều bệnh khác, bao gồm nhiễm trùng huyết, suy đa tạng, hội chứng suy hô hấp cấp và các biến chứng sau mổ.
Mỗi bệnh nhân được điều trị tới 24 giờ với thiết bị hỗ trợ ống thận. Một số bệnh nhân đã được ngừng điều trị sớm hơn vì các phản ứng như hạ đường huyết hoặc số lượng tiểu cầu thấp, hoặc vì các biến chứng liên quan đến các tình trạng y tế khác của họ.
Thận nhân tạo sinh học bao gồm một hợp mực lọc máu như trong lọc thận truyền thống. Hợp mực đó được kết nối với một thiết bị hỗ trợ ống thận, được làm bằng các sợi rỗng được lót bằng một loại tế bào thận gọi là tế bào ống thận gần. Các tế bào này nhằm lấy lại các chất điện giải quan trọng, muối, glucose và nước, cũng như kiểm soát việc sản xuất các phân tử của hệ miễn dịch được gọi là cytokine, mà cơ thể cần để chống lại nhiễm trùng.
Máy lọc thận thông thường loại bỏ các thành phần quan trọng này của huyết tương, cùng với các chất thải độc hại, và không thể cung cấp chức năng điều hòa cytokine của các tế bào sống. Liệu pháp truyền thống cho bệnh nhân suy thận cấp tính hoặc mãn tính bao gồm lọc máu hoặc ghép thận, cả hai đều có những hạn chế.
Humes và các đồng nghiệp của ông đã bắt đầu phát triển công nghệ này một thập kỷ trước, xác định tiền thân/tế bào gốc của người trưởng thành và thử nghiệm thiết bị này trên động vật. Thử nghiệm ban đầu trên động vật, được công bố trên tạp chí Nature Biotechnology vào tháng 4 năm 1999, cho thấy các tế bào trong RAD thực hiện các chức năng chuyển hóa và nội tiết tố bị mất trong bệnh suy thận cấp.
Cuối cùng, các nhà nghiên cứu hy vọng thiết bị này có thể cấy ghép cho những bệnh nhân bị suy thận cấp hoặc mãn tính như một sự thay thế lâu dài cho chức năng thận. Cần nhiều thử nghiệm hơn nữa trước khi điều đó có thể trở thành hiện thực và bất kỳ việc sử dụng tiêu chuẩn nào của liệu pháp này vẫn còn nhiều năm nữa.
"Mục tiêu dài hạn, nếu điều này cho thấy hiệu quả ở những bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối, là chế tạo một thiết bị hoàn toàn có thể cấy ghép được. Phòng thí nghiệm của chúng tôi đang làm việc với các kỹ sư tại UM và Cleveland Clinic để tạo ra các màng đúc nano có thể thu nhỏ thiết bị. Humes có thể được cấy ghép và thay thế hoàn toàn chức năng của các cơ quan.
Hiện tại, một thử nghiệm ngẫu nhiên, có đối chứng giai đoạn II của RAD trong bệnh suy thận cấp hiện đang được tiến hành tại sáu trung tâm y tế học thuật theo loại thuốc mới nghiên cứu, được tài trợ bởi Nephros Therapeutics Inc., nghiên cứu dự kiến sẽ mở rộng đến các trung tâm bổ sung vào cuối năm nay.
Các nhà nghiên cứu của UMHS cũng đã lên kế hoạch, vào cuối năm 2005, một thử nghiệm giai đoạn I/II để điều tra tính an toàn của RAD đối với những người bị suy thận mãn tính giai đoạn cuối. Các nhà điều tra không tìm kiếm tình nguyện viên cho cuộc thử nghiệm đó và thiết bị này cũng chưa sẵn sàng để cấy ghép cho bệnh nhân.
